Terapia CAR-T, czyli leczenie za pomocą zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T, to rewolucyjna terapia nowotworów hematologicznych. Od września 2022 roku akredytacje na stosowanie tego typu leczenia ma Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
Terapia CAR-T polega na wytwarzaniu leku z komórek własnych pacjenta, które po modyfikacji mają możliwość rozpoznawania i wiązania określonych białek na powierzchni komórek docelowych, np. chłoniaka czy białaczki i ich zniszczenia w sposób celowany. Ta innowacyjna metoda znajduje obecnie zastosowanie przede wszystkim w leczeniu nowotworów hematologicznych, jednak badania kliniczne dotyczą różnych dziedzin medycyny.
Kosztowny lek dostępny w Katowicach
Produkcja leku jest wieloetapowa i kosztowna. Jego zastosowanie w praktyce wymaga współdziałania lekarzy hematologów, neurologów, anestezjologów, pracowników banku tkanek i komórek oraz farmaceutów.
Równie trudne jest też uzyskanie przez szpital akredytacji firmy produkującej lek.
- Procedura jest czasochłonna i wymaga spełnienia szeregu kryteriów w zakresie kolekcji materiału, przechowywania oraz dystrybucji. Szczególnie istotna jest prawidłowa preparatyka komórek, tak aby ich jakość umożliwiała dalszą modyfikację genetyczną. Cieszę się, że nasz szpital spełnił wszystkie te wymagania - mówi dr Włodzimierz Dziubdziela, dyrektor Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
W Polsce obecnie refundowane są dwa leki wykorzystujące zmodyfikowane genetycznie limfocyty. To Kymriah, stosowany u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną do 25. roku życia oraz nawrotowymi chłoniakami z dużej komórki B oraz Yescarta – lek stosowany w chłoniakach rozlanych B i chłoniaku śródpiersia.
- Nasz ośrodek po wielomiesięcznych staraniach i wizytach akredytacyjnych oraz spełnieniu wszystkich koniecznych wymogów uzyskał zgodę na leczenie preparatem Kymriah. W nieodległej przyszłości będziemy także możliwość podawania preparatu Yescarta – informuje prof. Grzegorz Helbig, szef Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego im. A. Mielęckiego SUM w Katowicach.
Tylko siedem szpitali w Polsce może podawać ten lek
Kwalifikacja do leczenia odbywa się wstępnie w ośrodku leczącym chorego, a ostateczną decyzję podejmuje centralny zespół do spraw CAR-T, powołany przez ministra zdrowia. Lek może być podany tylko w ośrodkach akredytowanych, z dużym doświadczeniem w zakresie transplantologii szpiku.
- Oprócz naszego szpitala możliwość taką posiada 6 ośrodków w Polsce. Do leczenia kwalifikuje się chorych, u których konwencjonalne metody terapii nie przyniosły spodziewanego efektu, ich choroba ma oporny charakter i w zasadzie wyczerpano u nich opcje terapeutyczne - wyjaśnia prof. Grzegorz Helbig.
Pierwszą pacjentką, która w szpitalu im. A. Mielęckiego skorzysta w terapii CAR-T, jest pani Paulina, 36-letnia mieszkanka Częstochowy, u której zdiagnozowano chłoniaka rozlanego z dużych komórek B.
- Chorobę wykryto u mnie rok temu. Po pierwszej chemii nowotwór powrócił, jest odporny na leczenie. Nowa terapia jest dla mnie szansą na uratowanie życia – mówi pani Paulina, która terapię CAR-T rozpocznie w katowickim szpitalu już za kilka tygodni.
Skuteczność metody CAR-T do 80 proc.
Skuteczność metody CAR-T w zależności od jednostki chorobowej waha się od ok. 80 proc. (w przypadku białaczki) do ok. 50 proc. (w przypadku chłoniaków). Terapia CAR-T została zarejestrowana także w innych typach chłoniaków. Na świecie toczy się obecnie ok. 1000 badań klinicznych nad wykorzystaniem terapii CAR-T w różnych wskazaniach, w tym w chorobach autoimmunologicznych i guzach litych.
Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku SPSK im. A. Mieleckiego w Katowicach to najważniejszy w kraju ośrodek hematologiczny. Pierwszy przeszczep szpiku w katowickim szpitalu przeprowadzono w 1991 roku. W 1997 roku wykonano tu pierwszy w Polsce przeszczep od dawcy niespokrewnionego. W wrześniu 2021 w placówce przeprowadzono pięciotysięczną transplantację szpiku kostnego. W tym samym roku Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku SPSK im. A. Mieleckiego SUM w Katowicach został przez pacjentów wybrany najlepszą placówką onkologiczną w Polsce. W rankingu portalu Onkomapa, prowadzonym przez fundację Alivia, katowicki ośrodek otrzymał ocenę 4,7/5 od 198 chorych. Pacjenci wysoko ocenili m. in. sposób leczenia oraz opiekę personelu medycznego.
